Новое лечение основано на доставке исправленной версии гена OTOF, мутация которого лишает человека слуха с рождения. Этот ген отвечает за передачу звуковых сигналов из уха в мозг. У пациентов с нарушением работы OTOF все внутренние структуры уха здоровы – просто «кабель» между ухом и мозгом не работает
Генная терапия восстановила слух у детей и взрослых с помощью одной инъекции
Ученые впервые смогли восстановить слух у людей с врожденной глухотой с помощью генной терапии. Всего одна инъекция – и пациенты начали слышать уже через месяц. Метод оказался эффективным не только у малышей, но и у подростков и взрослых.
Unsplash
Исследователи использовали модифицированный вирус, чтобы доставить рабочий ген прямо в слуховые клетки. Метод оказался точным, безопасным и эффективным: слух начал возвращаться уже через три дня у некоторых участников.
Кто участвовал в исследовании?
В исследовании, опубликованном в журнале Nature Medicine, приняли участие 10 пациентов в возрасте от 1 года до 24 лет, все с мутацией гена OTOF. Это первый случай, когда такая терапия была протестирована не только на детях, но и на подростках и взрослых.
Ген был введен в улитку (часть внутреннего уха), и пациенты наблюдались в течение 12 месяцев.
Результаты оказались впечатляющими. У большинства участников слух начал восстанавливаться уже через месяц, а через полгода все показали значительное улучшение. Например, порог слышимости снизился с 106 децибел (громкость мотоцикла) до 52 децибел (звук дождя). Особенно заметный прогресс наблюдался у детей в возрасте 5–8 лет, но даже подростки и молодые взрослые смогли восстановить часть слуха.
Один из родителей рассказал, что его семилетний ребенок начал слышать звуки уже через три дня после процедуры.
Насколько это безопасно?
Побочные эффекты были минимальными: в основном легкое снижение уровня лейкоцитов. Серьезных осложнений у пациентов не наблюдалось. Это делает терапию не только эффективной, но и безопасной.
Новый подход к лечению глухоты
До сих пор основным решением для людей с глухотой были кохлеарные импланты, которые требуют хирургического вмешательства и не могут полностью воспроизвести естественное качество звука. Генная терапия предлагает более щадящий и эффективный метод лечения.