Основательница Manhattan Genomics 29-летняя Кэти Тай, запустившая свою первую биотехнологическую компанию в 18 лет, называет свой новый проект «Манхэттенским проектом» генной инженерии. Она утверждает, что у ученых есть обязательство перед пациентами с неизлечимыми заболеваниями.
Сразу две биотех-компании готовятся редактировать гены человеческих эмбрионов
Два стартапа — Manhattan Genomics из Нью-Йорка и Preventive из Сан-Франциско — объявили о планах коммерциализировать технологии редактирования генома человеческих эмбрионов для предотвращения генетических заболеваний. Сообщения были сделаны независимо, но в один день. Заявления вызвали обеспокоенность в научном сообществе относительно безопасности и этики такого рода вмешательства в ДНК человека.
Редактирование ДНК. https://pop.education.gov.il/t
Редактирование генов в неполовых клетках уже стало реальностью. В 2023 году одобрена первая генная терапия с использованием CRISPR-Cas9 для лечения двух генетических заболеваний крови. В начале 2025 года метод базового редактирования применили для лечения младенца с метаболическим расстройством. Однако редактирование эмбрионов принципиально отличается — генетические изменения влияют на все клетки организма и наследуются потомками, что делает любые ошибки необратимыми для будущих поколений.
Компания Manhattan Genomics, принадлежащая предпринимателю Кэти Ти, будет заниматься разработкой методов редактирования геномов человеческих эмбрионов. Caitlyn GauranoКомпания Manhattan Genomics, принадлежащая предпринимателю Кэти Ти, будет заниматься разработкой методов редактирования геномов человеческих эмбрионов.
Тай признала, что в начале этого года состояла в личных отношениях с китайским биофизиком Хе Цзянькуем, но подчеркнула, что они расстались, и Хе не имеет отношения к Manhattan Genomics. Соосновательница компании Эриона Хисолли, ранее возглавлявшая направление биологических наук в Colossal Biosciences (эта компания занимается, в частности, воскрешением мамонтов), признает необходимость дальнейших исследований методов редактирования.
Научное сообщество настроено скептически. «Планка безопасности невероятно, невероятно высока. Мы определенно еще не достигли этого уровня», — заявляет Алексис Комор, биохимик из Калифорнийского университета в Сан-Диего. Редактирование эмбрионов несет огромный риск: нежелательные изменения ДНК могут затронуть каждую клетку организма на критических стадиях развития, а генетические изменения наследуются следующими поколениями.
В тени доктора Хе
Китайский исследователь в области биомедицины доктор Хэ Цзянькуй.
Отрасль все еще работает в тени скандала 2018 года, когда Хе Цзянькуй создал первых генетически модифицированных детей и получил три года тюрьмы за «незаконную медицинскую практику».
Но с тех пор методы редактирования генов значительно эволюционировали — новые техники такие как базовое редактирование (base editing) и прайм-редактирование (prime editing) предлагают гораздо более высокую точность.
Классический CRISPR-Cas9 действует как молекулярные ножницы: он разрезает обе цепи ДНК в нужном месте, после чего клетка пытается починить разрыв. Проблема в том, что этот процесс восстановления непредсказуем — клетка может вставить или удалить случайные фрагменты ДНК, что особенно опасно для эмбрионов, где такие ошибки могут вызвать серьезные хромосомные перестройки.
Базовое редактирование работает иначе: оно химически превращает один нуклеотид (букву генетического кода) в другой без разрыва ДНК. Например, может заменить цитозин (C) на тимин (T) или аденин (A) на гуанин (G). Это похоже на исправление опечатки в тексте вместо того, чтобы вырезать и вклеивать целый абзац. Метод не требует разрыва обеих цепей ДНК, поэтому риск масштабных хромосомных изменений значительно ниже.
Прайм-редактирование — еще более точная технология, появившаяся в 2019 году. Она может делать любые замены букв, а также вставлять или удалять небольшие фрагменты ДНК (до 80 нуклеотидов). Прайм-редактор разрезает только одну цепь ДНК и использует специальную матрицу, по которой как по шаблону «переписывается» нужный участок. Это самый универсальный метод, теоретически способный исправить около 89% известных патогенных мутаций человека.
Но, как отмечает Алексис Комор, ученые все еще изучают полный спектр нежелательных генетических изменений, которые может вызвать базовое редактирование, а о прайм-редактировании известно еще меньше.
Скепсис Джениффер Дудны
Лауреат Нобелевской премии Дженнифер Дудна в Институте инновационной геномики.
Компания Preventive, основанная исследователем Лукасом Харрингтоном, привлекла почти 30 миллионов долларов частного финансирования и выделяется особым подходом к прозрачности и научной строгости.
Харрингтон ранее сотрудничал с Дженнифер Дудной, нобелевским лауреатом и первооткрывательницей CRISPR-Cas9, которая долгое время выражала обеспокоенность относительно наследуемого редактирования генома. Но именно акцент Preventive на строгих научных стандартах и открытости убедил Дудну поддержать проект. «Если этот подход окажется безопасным, он может изменить подход медицины к генетическим заболеваниям — от хронического лечения к профилактике», — отметила Дудна.