В пилотном исследовании, опубликованном в журнале New England Journal of Medicine, новая генная терапия позволила снизить уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП) — «плохого» холестерина — почти на 50%, а также уровень триглицеридов в среднем на 55%.
Новое лечение может навсегда избавить от высокого уровня холестерина
Эта одноразовая терапия может стать нашим величайшим оружием в борьбе с сердечными заболеваниями.
Freepik
Если щелкнуть одним-единственным переключателем в генетическом коде людей, можно будет взять уровень холестерина под контроль. Навсегда!
Если будущие испытания будут успешными, то одноразовое лечение может заменить ежедневный коктейль из лекарств, которые принимают миллионы людей для контроля уровня холестерина.
Как работает новое «лекарство»
Стивен Ниссен, профессор медицины в медицинской школе Лернера Кливлендской клиники в США, был частью группы, которая надеялась снизить уровень холестерина у людей, воздействуя на ген ANGPTL3, который связан с уровнем холестерина ЛПНП и триглицеридов.
Примерно у 1 из 250 человек есть мутация, которая отключает этот ген. В результате у этих людей низкий уровень обоих жиров в крови. Важно отметить, что у них также низкий уровень сердечно-сосудистых заболеваний.
К счастью, благодаря CRISPR, технологии редактирования генов, теперь не только зависит от того, кто выиграет от этой мутации. Используя CRISPR, Ниссен и его коллеги смогли адаптировать терапию для отключения гена ANGPTL3 в печени. Затем препарат был введен в виде инфузии 15 пациентам для предварительного испытания с целью проверки его безопасности.
В течение двух недель лечение существенно снизило уровни ЛПНП и триглицеридов у участников. Исследование подтвердило, что они оставались низкими и 60 дней спустя, но, по словам Ниссена, ожидается, что эти изменения будут постоянными.
Врачи рекомендуют поддерживать уровень холестерина ЛПНП ниже 100 мг/дл для поддержания оптимального состояния сердца. Хотя диета и физические упражнения могут помочь, многие люди с трудом достигают этой цели, особенно те, у кого генетическая предрасположенность к высокому уровню холестерина.
Лекарства могут помочь, но ни одно из них не снижает уровень холестерина ЛПНП и триглицеридов одновременно. В результате людям часто приходится принимать несколько ежедневных лекарств на протяжении всей своей жизни, чтобы контролировать уровень холестерина.