Разработка нового препарата заняла двадцать лет. Все началось с того, что медик Эдуардо Марбан, работавший тогда в Университете Джона Хопкинса, научился выделять из сердца клетки-предшественники. Подобно стволовым клеткам, они могут формировать новую здоровую ткань, но действуют более направленно — взятые из сердца, они восстанавливают именно этот орган.
Появился первый в истории препарат для восстановления ДНК и регенерации тканей
Ученые из Медицинского центра Cedars-Sinai, Калифорния создали препарат TY1 — первый в новом классе лекарств, способных восстанавливать поврежденную ДНК. Синтетическая молекула РНК усиливает работу гена Trex1, активируя иммунные клетки, которые очищают ткани от поврежденного генетического материала и запускают регенерацию после инфаркта, воспалительных и аутоиммунных заболеваний.
Новый препарат может восстанавливать повреждения, вызванные инфарктом Depositphotos
Экзосомы — это крошечные пузырьки размером 30-150 нанометров, которые клетки выбрасывают во внеклеточное пространство. Долгое время их считали клеточным мусором, но в последние годы выяснилось, что это важнейший канал связи между клетками. Экзосомы переносят РНК, белки, липиды и даже фрагменты ДНК от одной клетки к другой, влияя на их поведение. В медицине экзосомы изучают как инструмент доставки лекарств и как терапевтические агенты сами по себе — именно такую роль они играют при стволово-клеточной терапии сердца, где не сами стволовые клетки, а их экзосомы обеспечивают регенерацию.
Инфаркт.
Оказалось, что сердечные клетки-предшественники обладают особым механизмом: они отправляют микроскопические контейнеры — экзосомы, несущие молекулы ДНК, РНК и белков между клетками. Эти посылки способны восстанавливать поврежденные ткани. «Экзосомы похожи на конверты с важной информацией», — говорит соавтор работы Ахмед Ибрагим. — «Мы хотели разобрать эти закодированные послания и выяснить, какие молекулы сами по себе обладают терапевтическим действием». Работа опубликована в журнале Science Translational Medicine.
Целительные пузырьки
Команда расшифровала содержимое целительных пузырьков и обнаружила одну молекулу, которая встречалась чаще других. Эксперименты на животных подтвердили гипотезу исследователей: именно эта молекула РНК играет ключевую роль в восстановлении тканей. Спустя два десятилетия ученые синтезировали природную молекулу РНК в лаборатории — так появился TY1.
Экзосома.
«Изучая механизмы стволово-клеточной терапии, мы открыли способ лечить организм без использования стволовых клеток», — отмечает соавтор работы Эдуардо Марбан. — «TY1 — первый экзомер, новый класс препаратов, которые борются с повреждениями тканей таким неожиданными способами».
TY1 работает как его природный прообраз: усиливает активность гена Trex1, который повышает активность иммунных клеток. Те собираются вокруг поврежденной ДНК, очищают ее от мусора и позволяют ей начать восстановлению. Этот процесс критически важен после инфаркта, чтобы минимизировать рубцевание. Повреждения ДНК играют центральную роль в развитии сердечной недостаточности.
Но TY1 действует не только на сердце. «Усиливая восстановление ДНК, мы можем заживлять повреждения, возникающие при инфаркте», — говорит Ибрагим. — «Особенно нас воодушевляет, что TY1 работает и при других состояниях, включая аутоиммунные болезни, когда организм ошибочно атакует здоровые ткани. Это совершенно новый механизм заживления, открывающий возможности для лечения множества расстройств».
После испытаний на животных TY1 будет изучен в клинических исследованиях на людях.