В исследовании, опубликованном в журнале Nature, приняли участие 42 человека с полной потерей слуха – в основном дети, но также и взрослые. Большинство получили терапию только в одно ухо. Уже через несколько недель у многих начали появляться первые признаки восстановления слуха, а примерно через год результат стабилизировался.
Генотерапия возвращает слух: 90% пациентов с врожденной глухотой начали слышать
Китайские ученые приблизились к прорыву в лечении врожденной глухоты. В крупнейшем исследовании такого типа улучшение слуха зафиксировали у 90% пациентов после генной терапии. Причем эффект сохраняется и усиливается со временем.
Unsplash
По данным наблюдений, спустя два года все пациенты, у которых терапия сработала, могли слышать обычную речь, а часть – даже шепот. При этом четверо участников не показали улучшений, и причины этого пока изучаются.
В чем суть метода
Проблема врожденной глухоты часто связана с мутацией гена OTOF. Он отвечает за выработку белка, который помогает клеткам внутреннего уха превращать звуки в сигналы для мозга. Если этот механизм нарушен, человек не слышит.
Новая терапия решает проблему на уровне причины. С помощью безопасного вируса в клетки доставляют «рабочую» копию гена. В результате слуховые клетки начинают функционировать правильно.
Чем это лучше имплантов
Сегодня основное решение – кохлеарные импланты. Они помогают слышать, но звук воспринимается иначе, чем естественный, и устройства требуют обслуживания.
Генная терапия, напротив, может стать одноразовой процедурой. Она не заменяет слух, а восстанавливает его. Первые результаты показывают, что пациенты лучше различают речь и звуки, особенно в шумной среде.
Дети и взрослые: есть разница
Лучшие результаты показали дети и подростки. Однако и у взрослых зафиксированы значительные улучшения. Ученые предполагают, что важную роль играет состояние слуховых клеток: чем раньше начать лечение, тем выше эффект.
Интересно, что некоторые дети, у которых уже был имплант, после терапии предпочитали обходиться без него.
Что дальше
Исследование продолжается: ученые хотят понять, можно ли усиливать эффект повторными процедурами и почему терапия не работает у части пациентов. Также планируются более длительные наблюдения.