Ученые из Children's National Hospital в Вашингтоне завершили первую фазу испытаний метода ReMIND – экспериментальной терапии для детей и молодых людей с особо тяжелыми опухолями центральной нервной системы. В исследовании участвовали 33 пациента, в том числе дети с диффузной внутренней опухолью моста мозга (DIPG) и рецидивирующими опухолями, которые вернулись после лечения.
Новая клеточная терапия дала надежду детям с неизлечимыми опухолями мозга
Экспериментальная клеточная терапия подарила надежду детям с опухолями мозга, которые считались практически неизлечимыми. В первом клиническом испытании несколько пациентов прожили после лечения несколько лет, а у троих не обнаружили признаков заболевания.
Unsplash
DIPG поражает участок ствола мозга, отвечающий за важнейшие функции организма, включая дыхание и кровяное давление. Болезнь особенно часто встречается у детей от 5 до 10 лет и обычно имеет крайне неблагоприятный прогноз: большинство пациентов не живут дольше двух лет после постановки диагноза.
Иммунитет находит сразу три цели
Новый метод, описанный в журнале Nature Medicine, использует собственные Т-клетки пациента – элементы иммунной системы, которые способны распознавать и уничтожать опасные клетки. В отличие от CAR-T-терапии, которая требует генетического изменения иммунных клеток, здесь ученые отбирают те Т-клетки, которые уже умеют реагировать на белки опухоли, а затем выращивают их в лаборатории и возвращают пациенту.
Продолжение ниже
Видео
Продолжение
Главная особенность подхода – одновременно три мишени, характерные для детских опухолей мозга. Это важно, поскольку внутри одной опухоли могут существовать разные группы клеток, и воздействие только на одну из них не всегда дает результат. При этом клетки вводили через кровь, а не непосредственно в мозг, что позволило избежать более рискованной процедуры.
Результаты удивили ученых
Окрашенные препараты опухоли DIPG при малом (A, C) и высоком (B, D) увеличении. Участки A и B классифицируются как низкодифференцированные, а C и D – как высокодифференцированные. Все образцы получены из одной и той же опухоли
Основной задачей первой фазы была проверка безопасности, а не доказательство эффективности. Лечение в целом переносилось хорошо, а наиболее частыми побочными эффектами стали усталость и головная боль. При этом результаты у отдельных пациентов оказались особенно впечатляющими.
Один ребенок с DIPG прожил более двух лет после терапии. Еще у троих пациентов с рецидивирующими опухолями спустя годы не обнаруживалось признаков заболевания – в одном случае почти пять лет. Все они до этого перенесли тяжелое лечение, включавшее многочисленные курсы химио- и лучевой терапии.
Исследование пока не позволяет говорить о создании готового лекарства: впереди новые испытания и проверка метода на большем числе пациентов. Однако первые результаты показывают, что собственная иммунная система человека может стать неожиданным союзником в борьбе с одними из самых сложных детских опухолей.
Загружаем