Новое исследование австралийских ученых показывает, что препараты, способные замедлить потерю нервных функций у детей, возможно, уже существуют. Некоторые из них одобрены для лечения других заболеваний, поэтому их можно быстрее проверить в клинических испытаниях для лечения детской деменции.
Ученые нашли неожиданный способ лечить деменцию у детей
Деменцию обычно считают заболеванием пожилого возраста. После 65 лет риск снижения когнитивных функций значительно возрастает: мозг становится более уязвимым к накоплению патологических белков и нарушениям кровоснабжения.
Unsplash
Однако некоторые генетические мутации вызывают похожие нарушения памяти и умственных способностей уже у детей
В отличие от многих заболеваний, объединяемых общим понятием «деменция», детские формы часто вызваны мутациями всего одного гена. При этом они могут запускать механизмы, похожие на те, что приводят к нейродегенерации у взрослых.
Это позволяет ученым использовать клетки с такими же генетическими мутациями, чтобы изучать развитие заболевания и искать потенциальные лекарства.
Что показало новое исследование?
Продолжение ниже
Видео
Продолжение
Исследователи получили нейроны из клеток кожи детей с синдромом Санфилиппо и в лаборатории воспроизвели ключевые процессы заболевания: накопление гепарансульфата, воспаление и гибель клеток.
Затем ученые проверили десятки уже существующих лекарств. Используя машинное обучение, методы визуализации, анализ активности отдельных клеток и измерение их электрических свойств, они выявили как минимум девять перспективных соединений.
Препараты действовали по-разному. Одни уменьшали накопление токсичных углеводов, другие помогали клеткам дольше сохранять жизнеспособность, потенциально замедляя дегенерацию. Некоторые улучшали взаимодействие между нервными клетками, что теоретически может способствовать восстановлению когнитивных функций.
Исследователи предполагают, что комбинация нескольких препаратов может дать более продолжительный эффект у детей, которым недавно поставили диагноз.
Особенно интересны лекарства, которые уже используются в медицине. Например, пробенецид, применяемый для лечения подагры, и обезболивающий препарат кеторолак уже одобрены FDA для других заболеваний. Для некоторых других соединений существуют близкие формы, которые также получили разрешение на применение.
Использование уже изученных препаратов позволяет значительно сократить путь от лабораторного открытия до клинических испытаний: ученым не придется начинать проверку безопасности с нуля.
Исследователи считают, что сочетание моделей человеческих клеток мозга и машинного обучения может помочь быстрее находить препараты, способные переводить пораженные клетки в более здоровое состояние. Тот же подход потенциально можно использовать и для других форм детской деменции, связанных с мутациями одного гена.
Загружаем