Ученые генетически модифицировали печень пациента. Теперь она вырабатывает меньше холестерина
Новый препарат может защитить людей от закупорки сосудов
Исследователи из американской биотехнологической компании Verve Therapeutics ввели сыворотку для редактирования генов в печень живого пациента с целью снижения уровня холестерина. Это переломный момент в истории редактирования генов, который потенциально может спасти миллионы людей от сердечно-сосудистых заболеваний и сердечных приступов, сообщает MIT Technology Review.
Как работает сыворотка
Новый препарат получил название VERVE-101. Ранее его эффективность протестировали на обезьянах, и результаты оказались обнадеживающими. Теперь исследователи перешли к клиническим испытаниям на людях — сыворотку ввели в печень пациента из Новой Зеландии.
Специалисты Verve Therapeutics утверждают, что их разработка способна редактировать гены таким образом, что печень начинает вырабатывать меньше «плохого» холестерина, который в избыточных количествах приводит к закупорке артерий.
В отличие от классических методов борьбы с высоким уровнем холестерина, к которым относятся строгие диеты, физические нагрузки и прием лекарств, VERVE-101 обладает длительным действием и работает гораздо эффективнее.
«VERVE-101 — это первый в своем классе препарат для редактирования генов, который мы разработали, чтобы с помощью всего лишь одного редактирования ДНК в печени можно было навсегда отключить вызывающий заболевание ген», — рассказал основатель Verve Therapeutics Секар Катиресан.
Сейчас компания надеется привлечь к испытаниям около 40 взрослых пациентов с семейной гетерозиготной гиперхолестеринемией — наследственным генетическим заболеванием, вызывающим опасно высокий уровень холестерина. С их помощью ученые надеются оценить безопасность их препарата.