Генетическая терапия помогла вылечить эпилепсию. Она может спасти миллионы людей
Существующие методы терапии не так избирательны, как хотелось бы — кроме больных нейронов они затрагивают и здоровые. К счастью, новый метод лишен этих недостатков.
У людей, симптомы которых не становятся меньше после приема лекарств, единственным доступным вариантом для контроля припадков является удаление части мозга, в которой они возникают. Но эта процедура чрезвычайно рискованная. Поскольку эпилептические припадки вызваны чрезмерной активностью нейронов в определенных частях мозга, способность нацеливаться на эти нейроны и отключать их вполне может предотвратить возникновение приступов.
Генная терапия
Используя инновационный подход к генной терапии, авторы новой работы смогли показать на клеточных и животных моделях, что можно целенаправленно воздействовать на нейроны, вызывающие эпилептические припадки. Это позволило предотвратить их гиперактивность и возникновение судорог в будущем.
Это открытие имеет важное значение не только для лечения лекарственно-устойчивой эпилепсии, но и для лечения других неврологических состояний, вызванных гиперактивностью нейронов, включая болезнь Паркинсона и мигрень.
Генная терапия работает путем прямого изменения генов человека для лечения заболевания или состояния. Есть несколько разных способов сделать это. В предыдущих исследованиях, где генная терапия использовалась для лечения эпилепсии на животных моделях, авторы делали это с использованием непатогенного вируса. Исследователи вводили вирус в область мозга, где возникают судороги, а он затем изменял ДНК нужных клеток.
В новой работе исследователи использовали куда более точечный метод генной терапии. Они использовали участки генов, называемые промоторами, и связали их с белками, успокаивающими нейроны. В результате авторы смогли показать, что новый метод генной терапии эффективен для «успокоения» гиперактивных нейронов, участвующих в припадках, при этом он не затрагивает здоровые клетки.