Вкратце, концепция сводится к тому, что в клетку вводятся специальные реагенты, которые, добравшись до ядра, «ремонтируют» дефектные участки ДНК, заменяя поврежденные в результате мутаций гены «правильными». Одна беда — эти вещества надо как-то ввести в клетку. Точнее — в огромное количество клеток, составляющих целый живой организм. Разработанные на сегодняшний день методы сложны, не слишком надежны и порой рискованны.
Золото оказалось ключиком к генной терапии
Генная терапия — бурно развивающаяся методика, находящаяся на стыке генетики, молекулярной биологии и медицины. Речь идет о возможности «починки» генетических дефектов в клетках живого человека уже после его рождения и, во многих случаях, взросления.
Группа ученых из Онкологического исследовательского центра Фреда Хатчинсона предложила использовать для транспортировки реагентов наночастицы золота диаметром 19 нанометров. Золото — химически неактивный металл, частицы которого нетоксичны для организма и, в общем, никак не участвуют в его метаболизме (хотя некоторые грибы зачем-то их используют). Вместе с тем, к ним хорошо прилипают белковые молекулы, используемые при лечении.
Авторы исследования Джен Адайр (Jen Adair) и Реза Шахбази (Reza Shahbazi) с баночкой экспериментального раствора
В опыте ученых коллоидный раствор мельчайших золотых частиц был использован для редактирования генома культуры стволовых клеток крови методом CRISPR. Эксперимент увенчался успехом.
Ознакомиться с подробностями можно в статье, опубликованной в Nature Materials.