Генная терапия восстановила потерянный с детства слух у мышей
Теперь даже врожденная патология — не проблема для ученых. Новый вид генной терапии испытали на мышах, на очереди — люди
Целью нового лечения был ген под названием STRC, который отвечает за 16 процентов всех случаев генетической потери слуха. Этот ген кодирует белок под названием стереоцилин, создающий каркас для волосков в ухе и поддерживает их контакт с текториальной мембраной. Эта мембрана вибрирует в ответ на звук, а волосковые клетки улавливают эти вибрации и преобразуют их в электрические сигналы, которые затем передаются в мозг. Но мутация в гене STRC может прервать этот процесс.
«Если стереоцилин мутировал, этот контакт пропадает, поэтому волосковые клетки не стимулируются должным образом, — говорит Джеффри Холт, ведущий автор исследования. — Но важно отметить, что волосковые клетки все еще остаются функциональными, поэтому они восприимчивы к генной терапии. Мы считаем, что это откроет широкие возможности для лечения – от младенцев до взрослых с потерей слуха».
Чтобы нацелиться на мутацию, ученые упаковали здоровую версию гена STRC в синтетический носитель, называемый аденоассоциированным вирусом (AAV), который нацеливается только на волосяные клетки. Затем эта генная терапия была протестирована на мышах с потерей слуха из-за мутации в STRC. Через несколько недель после лечения команда исследовала улитки мышей под микроскопом и обнаружила, что до 64 процентов пучков волосяных клеток у них стали более организованными.
Учитывая эти многообещающие результаты на мышах, авторы планируют протестировать метод на человеческих клетках в лаборатории, взятых у пациентов с потерей слуха из-за STRC. Если это сработает, следующим шагом может стать тестирование на людях.