РЕКЛАМА – ПРОДОЛЖЕНИЕ НИЖЕ

Ученые вылечили редкую патологию зрения с помощью CRISPR, вернув подопытным способность видеть

Прошло около семи лет с тех пор, как исследователи использовали систему редактирования генов CRISPR, чтобы обратить вспять вызывающее слепоту состояние, называемое пигментным ретинитом, в стволовых клетках вне тела. Теперь, используя более совершенную версию CRISPR, другая исследовательская группа восстановила зрение на модели живого животного, страдающего этим заболеванием.
Ученые вылечили редкую патологию зрения с помощью CRISPR, вернув подопытным способность видеть
Qin et al
Результаты новой терапии могут открыть возможность для исцеления множества пациентов с патологией зрения, которая встречается один раз на 5000 человек

Операция CRISPR позволяет ученым точно вырезать гены из нитей ДНК с помощью фермента под названием Cas9. После обрезки гены могут быть изменены, заменены или удалены. Эта технология использовалась для всего: от сокращения времени цветения деревьев до борьбы с раком. Ранее ее также применяли для лечения пигментного ретинита у крыс путем отключения мутировавших генов, вызывающих потерю фоторецепторов в глазу.

РЕКЛАМА – ПРОДОЛЖЕНИЕ НИЖЕ

Недавно исследователи из Уханьского университета науки и технологий в Китае превратили инструмент CRISPR в систему, которую они назвали PESpRY. Они использовали ее, чтобы исправить мутировавший ген, ответственный за кодирование фермента под названием PDE6β.

Как только мутация была исправлена, ген вернулся к кодированию фермента — это действие предотвратило гибель палочек и колбочек, из-за которой пигментный ретинит и вызывает слепоту. После того, как фермент начал должным образом вырабатываться снова, к мышам вернулось зрение, что было подтверждено тестами с поворотом головы, а также успешным завершением головоломки водного лабиринта с визуальным контролем. Исследовательская группа подтвердила, что восстановленное зрение сохранялось даже в преклонном возрасте животных.

РЕКЛАМА – ПРОДОЛЖЕНИЕ НИЖЕ

Кай Яо, руководивший исследованием, говорит, что необходимо провести дополнительные исследования, чтобы убедиться, что PESpRY остается эффективным в других тестах и что это безопасный метод для использования в будущем, точно так же, как недавно был проверен CRISPR.

«Однако наше исследование предоставляет существенные доказательства применимости этой новой стратегии редактирования генома in vivo и ее потенциала в различных исследованиях и терапевтических контекстах, в частности, при наследственных заболеваниях сетчатки, таких как пигментный ретинит», — добавил он.

Пигментный ретинит поражает примерно 1 из 5000 человек во всем мире и является наиболее распространенным наследственным заболеванием сетчатки, поэтому исследования, направленные на поиск лечения различными способами, продолжаются по сей день.